В профессиональной дискуссии приняли участие Уполномоченный при Президенте РФ по правам ребенка, депутаты Государственной Думы, члены Совета Федерации, представители Минздрава России, Минфина, Росздравнадзора, пациентских организаций и благотворительных фондов.

Морозов, под руководством которого Экспертный совет работает с ноября 2017 года, отметил, что одним из достигнутых результатов деятельности совета является закон о переводе финансирования пяти редких заболеваний на федеральный уровень, который облегчил финансовую нагрузку на региональные бюджеты и повысил качество обеспечения лекарственными препаратами пациентов за счет централизации закупок. В год финансирование только по пяти этим заболеваниям составит порядка 10 млрд рублей – это треть затрат регионов на эти цели.

«Я уверен, что средства, которые высвобождаются в результате федерализации финансирования по пяти выбранным нозологиям, должны оставаться в системе здравоохранения. Мы должны сделать все, чтобы они были направлены Минздравом и Минфином на другие орфанные заболевания. Право на получение лекарства должно быть равным для всех пациентов», – убежден Морозов.

Глава комитета заявил о необходимости провести мониторинг по всем видам редких заболеваний. «Опираясь на конкретные данные, мы сможем определить степень доступности государственных гарантий в сфере оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов по каждому заболеванию, а разнообразная палитра экспертных мнений позволит нам отстаивать нашу позицию еще более обоснованно», – считает он.

Директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава России Елена Максимкина подчеркнула, что лекарственное обеспечение всех категорий граждан должно быть «максимально комфортным» и отметила роль Экспертного совета при комитете Госдумы в расширении программы «7 нозологий». В своем выступлении она также рассказала о совершенствовании механизма финансирования закупок лекарственных препаратов и лечебного питания для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний и о работе ведомства по совершенствованию регулирования вопросов незарегистрированных лекарственных препаратов и стационарзамещающих технологий.

Заместитель генерального директора Института ЕАЭС Елена Красильникова представила проект ежегодного отчета о работе Экспертного совета ̶ бюллетень «Белая книга», который будет содержать статистическую информацию по организации лечения редких заболеваний, предложения и рекомендации членов Экспертного совета, их контактные данные для продуктивного взаимодействия.

Председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова предложила включить Болезнь Помпе и Дефицит лизосомной кислой липазы в перечень заболеваний, включенных в Федеральный регистр заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента. Раннее комитетом по охране здоровья в рамках работы Экспертного совета был направлен запрос в регионы по данному вопросу.

«Оказание первичной медико-санитарной помощи в образовательных организациях детям с редкими (орфанными) заболеваниями не только вопрос их здоровья, но и социализации при инклюзивном обучении. У детей, которым жизненно необходимо в определенное время получать инъекции определенных лекарственных препаратов, должна быть предоставлена такая возможность в школьном медицинском кабинете. Присутствие школьного врача в школе необходимо в течение всего учебного дня, включая дополнительные занятия и кружки»,  ̶  уверена Председатель правления МОО «Общество пациентов с наследственным ангионевротическим отеком» Елена Безбожная.